恶汉眼里的小桃花当地时间11月16日，美国药企福泰制药Vertex Pharmaceuticals和瑞士基因编辑公司CRISPR Therapeutics共同宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。新闻稿称，这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。

　　Exa-cel正在接受欧洲药品管理局（EMA）、沙特食品药品监督管理局和美国FDA的审评。美国FDA已授予该疗法用以治疗SCD的优先审评资格，Exa-cel针对SCD和TDT两项适应症的《处方药用户费法》（PDUFA）目标行动日期分别为2023年12月8日和2024年3月30日。